“Gentherapie succesvol bij behandeling erfelijke bloedingsziekte hemofilie B”

NU.nl meldt dat patiënten met de erfelijke bloedingsziekte hemofilie B succesvol zijn behandeld met ‘gentherapie’. Patiënten met hemofilie B maken een bepaalde stof (stollingsfactor) onvoldoende aan, waardoor zij last hebben van bloedingen. Op dit moment zijn zij genoodzaakt zichzelf regelmatig met deze ontbrekende stollingsfactor te injecteren. Stollingsfactoren worden normaalgesproken aangemaakt in de lever.

Onderzoekers hebben nu bij tien patiënten met behulp van een virus genetische aanpassingen aan de lever verricht, waardoor zij nu ook de ontbrekende stollingsfactor konden aanmaken.

Na een klein jaar hadden de patiënten gemiddeld de helft minder spontane bloedingen. Acht van de patiënten konden zelfs stoppen met zichzelf toedienen van de stollingsfactor. Wel hadden twee patiënten milde bijwerkingen aan de lever waarvoor zij ontstekingsremmende medicatie kregen.

Om aan te tonen of de behandeling ook op langere termijn veilig en werkzaam is, wordt nu als eerste vervolgstap een groter onderzoek bij 30 tot 40 patiënten opgezet door het Rotterdamse Erasmus MC. Vooralsnog is deze ‘gentherapie’ daarom alleen op deze experimentele wijze beschikbaar.

Link naar nieuwsbericht: klik hier
Link naar originele bron: klik hier