Duurt het goedkeuren van nieuwe medicijnen tegen kanker te lang?

In Trouw stond eind oktober een opiniestuk van Peter Lems, met als titel:
Kankerpatiënt krijgt te laat toegang tot nieuwe medicijnen. Peter Lems is belangenbehartiger voor patiënten met kanker, en heeft zelf longkanker gehad. Hij vindt dat het te lang duurt voordat patiënten in Nederland toegang hebben tot medicijnen tegen kanker die in Amerika al zijn goedgekeurd. Wij beschrijven hier waarom de tijd die in Nederland genomen wordt juist belangrijk is.

Een review door: Hans Westgeest, internist-oncoloog Amphia ziekenhuis, en Sahar van Waalwijk van Doorn-Koshrovani, apotheker, CZ, lid commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen (CieBAG) en Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC).
Gemelde belangenverstrengeling: klik hier en hier

Link naar nieuwsbericht: klik hier
Link naar originele bron: nvt

Wat suggereert de kop?

De kop wekt de indruk dat patiënten met kanker in Nederland onnodig lang moeten wachten op nieuwe medicijnen die elders al beschikbaar zijn. In de inleiding van zijn opiniestuk licht Lems dit toe: “Van de tien kankergeneesmiddelen die in 2019 door de Amerikaanse medicijn-autoriteit zijn goedgekeurd, zijn er in 2021 bij ons nog maar twee doorgedrongen tot de dagelijkse praktijk en aan 69 patiënten voorgeschreven, zo blijkt uit declaratiegegevens van zorgverzekeraars. Dat is maar 2,5 procent van de doelgroep. Andere patiënten verliezen dus onnodig veel levensjaren.”
Klopt het dat er in Nederland maar zo weinig nieuwe medicijnen worden goedgekeurd? Krijgen patiënten daardoor slechtere zorg? En hoe werkt het goedkeuren van nieuwe medicijnen tegen kanker in Nederland precies?

Waar komt dit nieuwsbericht vandaan?

Er is al enige tijd een mediacampagne gaande vanuit de farmaceutische industrie, gecoördineerd door hun vertegenwoordigend platform: de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG). Met de hashtag #terugnaar100 willen zij dat nieuwe medicijnen sneller toegankelijk (en vergoed) worden na registratie door Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Deze boodschap werd uitgedragen met bijvoorbeeld een opiniestuk in het vakblad voor Nederlandse oncologen en een artikel in het Financieel Dagblad waarin hoogleraar hematologie Sonneveld zijn frustratie uit over de trage toelating van nieuwe dure medicijnen voor de ziekte van Kahler. Een vergelijkbaar interview met Sonneveld was al maanden eerder op de website van de VIG gepubliceerd. Het is duidelijk dat Lems zich ook zorgen maakt over dit thema.    

De oproep om nieuwe medicijnen sneller beschikbaar te maken voor patiënten is natuurlijk begrijpelijk, niemand wil patiënten onnodig lang laten wachten op een goede behandeling. Maar de tijd we in Nederland nemen om nieuwe medicijnen veilig en passend te kunnen voorschrijven, is er niet voor niets.

We hebben alle redenen met invloed op de snelheid van toegang tot oncologische geneesmiddelen in Nederland op een rij gezet: (klik hier voor een uitgebreide uitleg).

1. De FDA heeft gemiddeld 200 dagen nodig voor beoordeling, de EMA gemiddeld 426 dagen. Maar de keerzijde van de snelle beoordeling door de FDA is dat er vaker dan in Europa middelen weer van de markt moeten worden gehaald vanwege tegenvallende effectiviteit of bijwerkingen bij vervolgonderzoeken. Alleen al in de afgelopen 2 jaar zijn 15 middelen door de FDA weer van de markt gehaald. Door een gehaaste toelating wordt niet alleen het zorggeld verspild maar worden ook patiënten blootgesteld aan ineffectieve en/of onveilige medicijnen.

2. Na een goedkeuring van EMA, beoordeelt de CieBOM de nieuwe medicatie namens de Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO). Hiervoor is het belangrijk dat de studie met resultaten van het medicijnonderzoek gepubliceerd is. Bij 9% van de goedkeuringen van het EMA is er nog geen publicatie van de studie beschikbaar. Als die data er nog niet zijn dan kan de studie nog niet beoordeeld worden en dus het middel nog niet goedgekeurd.

3. Naast de beoordeling van CieBOM moet het middel ook vergoed worden door de zorgverzekeraar. Daarvoor volgt een nadere beoordeling door de Commissie voor Beoordeling van Add-on Geneesmiddelen (CieBAG) van zorgverzekeraars: voldoet het middel aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en kan het worden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering?

4. Oncologische geneesmiddelen met erg hoge kosten worden standaard door het Zorginstituut beoordeeld op 4 criteria: noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het instituut aan of de minister met de fabrikant over een prijsverlaging moet onderhandelen. Gedurende deze periode die ‘de Sluis’ genoemd wordt, kan de toegang vertraagd worden door o.a. vertraging in de indiening van het dossier door de fabrikant, onvolledige dossiers en/of onwil van de fabrikant om een financiële afspraak te maken.

Is dit echt iets nieuws?

Er zijn veel nieuwe medicijnen tegen kanker die door de FDA worden beoordeeld en goedkeuring krijgen. De lat van de FDA ligt daarbij lager dan de Nederlandse lat. Patiënten krijgen in Amerika dus sneller een nieuwe behandeling, maar daar worden ze lang niet altijd beter van: het gebeurt regelmatig dat de medicijnen onvoldoende werkzaam blijken of te veel bijwerkingen geven, waarna ze weer van de markt worden gehaald.

In het opiniestuk verwijst Lems naar de nieuwe medicijnen tegen kanker die in 2019 door de FDA zijn goedgekeurd. De claim dat er daar nog maar twee van zijn doorgedrongen tot de Nederlandse dagelijkse praktijk, wordt niet bevestigd door de status van beschikbaarheid in Nederland: er zijn er vijf beschikbaar, er zitten er drie in ‘de sluis’ en er zijn er slechts twee (van de tien) niet beschikbaar. (klik hier voor uitgebreide informatie). Het argument dat slechts twee van de tien medicijnen beschikbaar zijn en dat slechts 2,5% van de patiënten behandeld kan worden, klopt dus niet.

Als deze middelen zorgvuldig worden bekeken, valt bovendien op dat er goede redenen zijn dat ze niet meteen toegankelijk waren voor Nederlandse patiënten. Bijvoorbeeld omdat de middelen nog onvoldoende zijn onderzocht in vergelijking met de bestaande middelen, of omdat door de manier van behandelen de situatie waarvoor ze kunnen worden ingezet in Nederland niet bestaat, of omdat het medicijn te duur is (tot wel $11.000 per 3 weken behandeling). Een aantal andere middelen uit de lijst is wel beschikbaar (geweest) in wetenschappelijke studies of in programma’s waarin het middel beschikbaar wordt gesteld door de fabrikant. Ook de claim dat patiënten onnodig veel levensjaren verliezen, wordt dus niet onderbouwd door de beschikbare gegevens: daar waar de medicijnen zorgvuldig zijn beoordeeld worden ze voorgeschreven en daar waar ze patiënten of samenleving kunnen schaden wordt dat (nog) niet gedaan.

Wat kunnen we hier nu concreet mee?

Het is een goed streven om de tijdslijnen tot goedkeuring en beschikbaarheid voor de Nederlandse patiënt zo kort mogelijk te houden. Toch staat dit op gespannen voet met zorgvuldigheid (immers, resultaten hebben tijd nodig om zowel betrouwbaar als overtuigend te worden; de meest robuuste eindpunten duren het langst), en met het belang om een goede, eerlijke prijs namens de maatschappij uit te onderhandelen. Recent betoogde Gabe Sonke, oncoloog in het Antoni van Leeuwenhoek ziekenhuis, bij zijn oratie als hoogleraar oncologie: “De afgelopen 10 jaar is de vijfjaarsoverleving voor patiënten met kanker met 8% gestegen, maar de kosten aan dure geneesmiddelen zijn in diezelfde periode vertienvoudigd naar bijna 3 miljard euro per jaar. Nog geen 10% van alle in Europa geregistreerde geneesmiddelen tegen kanker verbetert de kwaliteit van leven, en slechts 40% van de medicijnen zorgt er daadwerkelijk voor dat de patiënt langer leeft. En in die gevallen wordt het leven verlengd met gemiddeld minder dan 3 maanden.”

Concluderend stellen wij daarom dat Lems de complexe context rond toelating van nieuwe medicijnen tegen kanker niet voldoende beschrijft, er missen belangrijke nuances. Er zijn goede redenen dat medicijnen in Nederland niet zo snel goedgekeurd worden als in Amerika. Zodra na zorgvuldige beoordeling de toegevoegde waarde duidelijk is en de prijs aanvaardbaar, komen ze ook hier wel degelijk beschikbaar. Het is in het belang van de patiënt en de maatschappij dat het proces tot beschikbaarheid van nieuwe medicijnen zorgvuldig blijft worden doorlopen.