Is er een nieuw medicijn tegen alzheimer?

Vrijwel alle media schrijven over een nieuw medicijn tegen de ziekte van Alzheimer, na de bekendmaking dat het middel aducanumab in Amerika is goedgekeurd voor gebruik. Die goedkeuring is opvallend, want er was de laatste jaren veel twijfel over de werkzaamheid van het medicijn. Er is zelfs nog altijd geen officiële publicatie van de onderzoeksresultaten. Uit voorlopige gegevens blijkt dat maar de vraag is of patiënten er echt iets aan hebben, en er is een behoorlijke kans op bijwerkingen. Het medicijn is in Nederland nog niet beschikbaar.

Een review door: de redactie
Link naar nieuwsbericht: klik hier
Link naar originele bron: klik hier

Wat suggereert de kop?

Het nieuws dat er een nieuw medicijn tegen de ziekte van Alzheimer is goedgekeurd, is om twee redenen opvallend. Ten eerste omdat het bijna twintig jaar geleden is dat er een medicijn tegen deze ziekte op de markt is gekomen. Maar ten tweede ook omdat er de laatste jaren veel twijfel was over de werkzaamheid van dit nieuwe medicijn. Zijn er soms nieuwe gegevens waaruit nu blijkt dat het toch werkt?

Waar komt dit nieuwsbericht vandaan?

Gisteren, op 7 juni, maakte de Amerikaanse voedsel- en medicijn-autoriteit (FDA) bekend dat het medicijn aducanumab wordt toegelaten tot de Amerikaanse markt. De uitspraak van de FDA is vrij onverwacht, want enkele maanden terug had een adviescommissie van de FDA juist geadviseerd om het medicijn níét toe te laten. Er is namelijk veel twijfel over de werkzaamheid en veiligheid van het medicijn.

Aducanumab werkt tegen het zogeheten amyloïd-beta eiwit. Toename van dat eiwit in de hersenen wordt in verband gebracht met het ontstaan van de ziekte van Alzheimer, de meest voorkomende vorm van dementie.

Vijf jaar terug kwam het eerste bericht dat aducanumab de toename van klachten van dementie zou kunnen afremmen. Enkele jaren later bleek echter uit vervolgonderzoek dat het medicijn toch niet werkte, waarop de twee lopende onderzoeken werden gestopt (zie hier en hier). Maar weer later kwam er een nieuw bericht: de fabrikant van het medicijn had uit aanvullende onderzoeksgegevens het idee gekregen dat het medicijn tóch zou kunnen werken. Daarbij werd beloofd dat die gegevens officieel gepubliceerd zouden worden, maar dat is tot op heden nog niet gebeurd. En bij de voorlopige gegevens die wel beschikbaar zijn, zijn verschillende belangrijke kanttekeningen te plaatsen:

• Het medicijn bleek alleen in de hoogste dosering en bij een selecte groep patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer, de achteruitgang op een scorelijst voor klachten van dementie iets te vertragen: patiënten die aducanumab kregen hadden na 1,5 jaar een achteruitgang van ongeveer 1.38 punten (op een schaal van 0 tot 18), patiënten die een placebo (een nep-medicijn) kregen een achteruitgang van ongeveer 1.77 punten.
• Dit kleine voordeel van 0.39 punten over een periode van 1,5 jaar is waarschijnlijk in de praktijk niet merkbaar: daarvoor is een verschil van minimaal 1 tot 2 punten nodig.
• Maar liefst 35% van de patiënten kreeg mogelijk ernstige bijwerkingen van het medicijn.

Het is daarom maar zeer de vraag of patiënten echt baat zullen hebben bij het medicijn, zeker zolang er nog geen officiële publicatie van de onderzoeksgegevens is die ook door onafhankelijke onderzoekers is beoordeeld. Bovendien is het medicijn, dat iedere maand via een infuus moet worden toegediend, niet voor iedere patiënt met de ziekte van Alzheimer geschikt.

Is dit echt iets nieuws?

De toelating van een medicijn tegen de ziekte van Alzheimer is om verschillende redenen groot nieuws. De hoop is natuurlijk dat er eindelijk een nieuw middel is waar patiënten met deze ziekte bij gebaat zijn, maar over de werkzaamheid en veiligheid zijn dus nog veel twijfels.
De FDA heeft aangegeven dat de fabrikant van het medicijn nog verder onderzoek moet doen, ook nu het toch al is toegelaten tot de Amerikaanse markt. Als uit dat vervolgonderzoek blijkt dat de werkzaamheid toch tegenvalt of de bijwerkingen te ernstig zijn, dan kan het medicijn weer van de markt worden gehaald. Ook zal nog meer duidelijk moeten worden over de praktijk en kosten van de maandelijkse dagopname in het ziekenhuis voor toediening van het medicijn.

Wat kunnen we hier nu concreet mee?

De toelating en inzet van aducanumab in Amerika zal op de voet worden gevolgd door artsen, onderzoekers, patiënten en hun naasten. Het medicijn is nog niet in Nederland beschikbaar; daarvoor is allereerst toelating door het Europees Medicijnagentschap (EMA) nodig, gevolgd door beoordeling door het Nederlandse College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Of het medicijn dan ook wordt vergoed vanuit de zorgverzekering hangt vervolgens nog af van beoordeling door het Zorginstituut en de uiteindelijke beslissing daarover van de minister voor volksgezondheid, welzijn en sport. Dat geheel zal naar verwachting nog zeker een jaar duren; hopelijk is er tegen die tijd al wat meer duidelijkheid over de werkzaamheid, veiligheid en kosten van het medicijn.